이엔셀 ‘EN001’ 임상 1b상 반복투여 성공…CMT1A 근본 치료 가능성 입증

[이엔셀 홈페이지 갈무리]

[헤럴드경제=최은지 기자] 세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀이 자체 개발한 차세대 줄기세포 치료제 ‘EN001’의 임상 1b상 반복투여에 성공하며 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A)의 근본적 치료 가능성을 제시했다.

18일 이엔셀에 따르면, CMT1A 환자를 대상으로 진행한 이번 임상 1b상에서 EN001은 우수한 내약성과 함께 독보적인 유효성 데이터를 확보했다. 이는 단순히 증상을 완화하는 수준을 넘어 질병의 기전에 직접 개입해 기능을 회복시키는 근본적 치료제(DMOD, Disease Modifying Orphan Drug)로서의 가치를 입증한 결과로 풀이된다.

유효성 측면에서 EN001은 질환 중증도를 나타내는 CMTNSv2 점수를 대폭 개선했다. 과거 글로벌 시장에서 주목받은 복합제 PXT3003의 임상 2상 결과(24주 기준 약 -0.6점 개선)와 비교했을 때, EN001은 저용량군에서 약 -9점, 고용량군에서 약 -3점의 지표 개선을 기록했다. CMT1A가 매년 자연적으로 0.16~0.68점씩 악화되는 난치성 질환임을 고려하면, 점수를 대폭 낮춘 이번 결과는 실질적인 신경 기능 회복을 시사한다.

통계적 유의성도 확보했다. 소규모 임상임에도 유효성 평가에서 $p=0.0088$을 기록하며 당초 설계를 상회하는 약효를 증명했다. 특히 고용량 투여군에서 용량제한독성(DLT)이 단 한 건도 발생하지 않았으며, 나타난 약물이상반응(ADR) 역시 모두 경증(Grade 1~2) 수준으로 확인돼 최상의 내약성을 입증했다.

이엔셀은 이번 성과를 바탕으로 이미 설계를 마친 임상 2a상(무작위배정, 이중눈가림, 위약대조)에 즉시 진입할 방침이다. CMT1A는 전 세계적으로 승인된 치료제가 없는 희귀질환으로, 신약 승인 시 미국(7년)과 유럽(10년) 등에서 강력한 시장 독점권과 높은 약가 산정이 가능하다는 이점이 있다.

이엔셀 관계자는 “이번 임상 성공은 EN001이 글로벌 시장에서 가장 희소성 있는 ‘퍼스트 인 클래스(First-in-class) DMOD’ 신약이 될 수 있음을 입증한 것”이라며 “압도적인 유효성 시그널을 바탕으로 글로벌 빅파마와의 라이선스 아웃 협상 및 후속 임상에 전력을 다하겠다”고 밝혔다.